Amelia Martín, durante su intervención.

El 18% de los más de 4.000 ensayos clínicos recogidos en el Registro Español de Estudios Clínicos (REEC), alrededor de uno de cada cinco, ha servido para probar tratamientos contra enfermedades raras. Es un campo de investigación con una actividad creciente que ya da resultados. Hasta octubre, el año 2018 ha sido un ejercicio récord de aprobación de medicamentos huérfanos por la Agencia Europea del Medicamento (EMA en sus siglas en inglés), que ha autorizado 18 fármacos con esta consideración, más que en cualquier año completo anterior de todo el siglo XXI.

Éstos son algunos de los datos que ha expuesto Amelia Martín Uranga, responsable de la Plataforma de Medicamentos Innovadores de Farmaindustria, en el transcurso de la Jornada Acercando la ciencia a las escuelas, celebrada este miércoles en el Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz-Grupo Quirónsalud, en Madrid, en la que un centenar de estudiantes de bachillerato de dos centros de educación secundaria de la capital han podido conocer de primera mano las claves de la investigación clínica de nuevos medicamentos en enfermedades raras. Al igual que en foros anteriores celebrados en Madrid, Barcelona y Málaga, Farmaindustria ha participado con el fin de contribuir a la divulgación sobre investigación biomédica entre estudiantes preuniversitarios.

A lo largo del encuentro, los asistentes han recibido información sobre cuestiones como qué es un ensayo clínico y cuáles son sus fases, cómo se descubre un nuevo medicamento, cómo participan los pacientes en la investigación clínica, qué son las dianas terapéuticas, cuál es la inversión necesaria para desarrollar un fármaco (más de 2.000 millones de euros) o cuáles son los principios bioéticos que debe seguir toda investigación, entre otros aspectos.

La jornada, que fue presentada por la doctora Carmen Ayuso, directora del Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD), contó con la participación de la doctora Lucía Llanos, especialista en genética clínica de la FJD; el doctor José Carlos Segovia, investigador y jefe de unidad en el CIEMAT–CIBERER, y Carmen Sever, vicepresidenta de la Asociación Española contra la Leucodistrofia, además de Martín Uranga.

Las intervenciones permitieron a los estudiantes obtener una idea global del proceso de investigación clínica a partir de sus distintos enfoques, incluyendo la visión del hospital, de los pacientes y de la industria farmacéutica.

Asuntos como la investigación preclínica con animales, los efectos secundarios de los medicamentos, el coste y plazos de la investigación clínica, la farmacovigilancia una vez que un fármaco llega al mercado o la propia labor investigadora centraron las numerosas preguntas realizadas por los estudiantes a los ponentes.