Siete de cada diez medicamentos en investigación en la actualidad son considerados first-in-class, es decir, fármacos con mecanismos de acción diferentes a las terapias que existen en el mercado y, por tanto, con un gran potencial de mejora de la salud de los pacientes, según las conclusiones del informe Innovation in the Biopharmaceutical Pipeline, realizado por la consultora estratégica Analysis Group para la patronal americana de la industria farmacéutica, Phrma, y presentado en diciembre.

Así, de los cerca de 8.000 medicamentos en fase de desarrollo clínico que tiene la industria farmacéutica en todo el mundo, un 69% son totalmente nuevos, es decir, que podrían mostrar caminos hasta ahora desconocidos para la ciencia y que son la mejor prueba del compromiso de este sector con la innovación y la salud de las personas. Este porcentaje llega a ser del 80% en las fases anteriores a la investigación en humanos, pero decae porque, como recuerda el propio informe, la investigación de nuevos medicamentos es un proceso largo, complejo y costoso en el que menos del 10% de los fármacos en desarrollo que logran alcanzar la fase clínica, cuando se prueban con pacientes, son finalmente aprobados por las agencias reguladoras.

Por áreas terapéuticas, Alzheimer, enfermedades cardiovasculares, neurología, psiquiatría, diabetes y cáncer son las que cuentan con un porcentaje mayor de potenciales medicamentos first-in-class. “La alta proporción de proyectos que tienen el potencial de ser los primeros en su clase refleja los enfoques innovadores que utilizan los investigadores para abordar necesidades médicas no cubiertas. La necesidad de un desarrollo continuo de nuevos tratamientos es grande, dados los cambios demográficos y la creciente carga socioeconómica de la enfermedad. Este informe proporciona una fotografía de la cantidad y el alcance de posibles nuevos tratamientos en desarrollo, lo que se traduce en una fuente de esperanza para los pacientes actuales y futuros”, recoge el documento.

En este sentido, los autores del informe dedican un apartado especial a los nuevos tipos de terapias que están revolucionando en los últimos tiempos la investigación biomédica y que representan buena parte de esos first-in-class. Destacan los 545 proyectos de terapia celular que utilizan el trasplante de células en el cuerpo de un paciente para hacer crecer, reemplazar o reparar tejido dañado; 281 proyectos de terapia génica que utilizan material genético para manipular las células de un paciente para el tratamiento, prevención o curación de una enfermedad; 348 proyectos de células CAR-T; 265 proyectos que se dirigen al ADN y al ARN para desactivar o modificar un gen que es la causa de la enfermedad, o los 133 basados en el uso de virus oncolíticos, cuyo objetivo es inyectar virus que buscan tumores para infectar células cancerosas.

Más esperanza para los pacientes con enfermedades raras

El informe también revela que, del total de medicamentos en desarrollo clínico, 1.135 recibieron la designación de medicamento huérfano (los que cubren las enfermedades que afectan a muy pocos pacientes: menos de una persona por cada dos mil) por parte de la agencia reguladora estadounidense FDA, una cifra de vital importancia para los pacientes con enfermedades raras, dado que apenas el 5% de estas patologías cuentan con un tratamiento.

Hoy, como vuelve a demostrar este estudio, el compromiso de la industria farmacéutica con las enfermedades poco frecuentes es una realidad consolidada que está dando sus frutos y que no se puede frenar. Sólo en Europa, desde el año 2000 el número de medicamentos huérfanos desarrollados por la industria se ha multiplicado por 23, pasando de los apenas 8 fármacos conocidos hasta entonces a 190, que son nuevas esperanzas para muchos de estos pacientes.

En el caso de los medicamentos huérfanos, precisamente porque abordan patologías que afectan a muy pocas personas, el retorno de la inversión para las compañías farmacéuticas es muy complicado. Por ello, disponer de un marco regulador que estimule la investigación por la vía de los incentivos es crítico, sostiene el informe.

“La cartera actual de potenciales medicamentos de la industria farmacéutica innovadora es abundante, diversa y francamente prometedora para los pacientes. La alta proporción de proyectos que tienen el potencial de ser el primero en su clase refleja el crecimiento científico que promueve este sector y su compromiso con la I+D”, destaca Javier Urzay, subdirector general de Farmaindustria.

“Contar con más y mejores tratamientos mejora y salva vidas -continúa Urzay-. Pero este rápido desarrollo científico y tecnológico, que está impulsando una nueva era en el campo de la investigación biofarmacéutica, debe ir acompañado de un marco estable y una estrategia farmacéutica que lo proteja, desarrolle e incentive. Nuestro sistema regulatorio debe seguir el ritmo de la ciencia y adoptar los últimos avances para garantizar el proceso”.

En este sentido, Urzay destaca en especial la Estrategia Farmacéutica Europea, sobre la que se está trabajando: “Debe estar a la altura de este desafío y contribuir a afianzar una regulación y unos incentivos que favorezcan el desarrollo de estas innovaciones y su rápida incorporación a los sistemas sanitarios de la UE en beneficio de los pacientes”.

• ¿Sabe cuánto tiempo y por qué se tarda en desarrollar un nuevo medicamento? Se lo explicamos aquí.