La esclerosis múltiple -que este domingo, 30 de mayo, celebra su Día Mundial– es una de las enfermedades neurológicas más frecuentes entre los adultos jóvenes y supone la segunda causa de discapacidad en este grupo de población, tras los accidentes de tráfico y laborales, con una mayor prevalencia en mujeres. Afecta a más de 2,2 millones de personas en el mundo y a unas 55.000 en España.

Inflamación, dolor, problemas de visión y, sobre todo, de movilidad, fatiga o deterioro cognitivo a largo plazo son solo algunos de los problemas que acarrea esta enfermedad en los pacientes que la padecen. Por tanto, su importante impacto en la calidad de vida hace que, como en todas las enfermedades degenerativas, sea vital la investigación biomédica para intentar obtener tratamientos curativos o, cuando menos, que permitan retrasar su progresión y paliar sus efectos.

Hoy no existe una cura para la esclerosis múltiple, por lo que los tratamientos están centrados en retrasar la progresión de la enfermedad, prevenir recaídas y controlar los síntomas de manera efectiva. La innovación farmacéutica ha evolucionado de manera muy significativa en este campo en los últimos años, con la incorporación al arsenal terapéutico de nuevos tipos de tratamientos y la apertura de nuevas líneas de investigación.

De hecho, esta patología ha vivido una auténtica revolución farmacológica iniciada hace tres décadas, que ha transformado la vida de los pacientes. Hasta mediados de los años 90, los esteroides fueron el tratamiento central contra la esclerosis múltiple para retrasar el avance de la enfermedad, permitiendo una cierta recuperación después de una recaída, controlando los síntomas, si bien no modificaban la progresión de la enfermedad ni la recuperación a largo plazo.

El año 1995 supuso un punto de inflexión en el tratamiento de la enfermedad, con la llegada del primer fármaco dirigido a modificar el curso de la enfermedad: el interferón beta-1b. Su objetivo principal era reducir la frecuencia y severidad de los brotes, así como disminuir las lesiones en el cerebro y en la médula espinal.

Actualmente hay más de quince medicamentos aprobados. Entre estos tratamientos modificadores de la enfermedad se encuentran inmunomoduladores como los interferones beta-1a y beta-1b, el acetato de glatiramero, los anticuerpos monoclonales natalizumab, ocrelizumab y alemtuzumab, inmunosupresores como la mitoxantrona y la azatioprina y agentes orales como fingolimod, teriflunomida, dimetilfumarato, laquinimod, fampridina, siponimod y ozanimod.

Este tipo de terapias representan un futuro prometedor en el tratamiento de las enfermedades autoinmunes, como es la esclerosis múltiple, donde el objetivo es retrasar la progresión de la enfermedad y restaurar los daños producidos por la enfermedad, hasta que se logre disponer de un tratamiento curativo. En este aspecto, el futuro de la enfermedad se presenta esperanzador, con cerca de 600 ensayos clínicos en marcha, según ClinicalTrials.gov.

En esta visión alentadora del futuro coincidían Lorena López, presidenta de la Federación de Asociaciones de Castilla y León de Esclerosis Múltiple (Facalem) y vocal de la Junta Directiva de Esclerosis Múltiple España (EME), y Miguel Ángel Llaneza, jefe de Neurología del Complejo Hospitalario Universitario de Ferrol (CHUF) y coordinador del Grupo de Estudio de Enfermedades Desmielinizantes de la Sociedad Española de Neurología (SEN), en su participación en el Diálogo Médico-Paciente dedicado a esta enfermedad.

Precisamente, Llaneza subrayaba este jueves en una comunicación de la SEN que, “afortunadamente, en los últimos 25 años se han aprobado numerosos tratamientos que han aumentado la esperanza de vida de los pacientes hasta casi asemejarla a la del resto de la población, además de mejorar su calidad de vida gracias a la capacidad de estos fármacos para modificar el curso evolutivo natural de la enfermedad y la acumulación de discapacidad”.

Ahorro de costes directos e indirectos gracias a la innovación

Además de las mejoras producidas en resultados en salud y en la calidad de vida de los pacientes con esclerosis múltiple, estos nuevos tratamientos tienen un impacto en las cuentas de los sistemas sanitarios. Según el informe El valor del medicamento desde una perspectiva social 2021, algunos estudios señalan que el uso de nuevos fármacos para tratar distintas enfermedades, entre las que se encuentra la esclerosis múltiple, puede generar un ahorro neto de costes directos sanitarios de entre 1,2 y 3,7 veces su coste.

En el ámbito concreto de la esclerosis múltiple, un trabajo realizado en Estados Unidos concluyó que el tratamiento con modificadores de la enfermedad se asociaba con unos menores costes totales, tanto directos como indirectos. Aplicar este tipo de tratamientos a personas que sufren esta enfermedad suponía un mayor coste de tratamiento farmacológico, que se veía ampliamente compensado a través de los ahorros generados en el resto de costes directos sanitarios y en los costes indirectos, generando un ahorro neto total de costes por paciente del 28%. El 69% de dicho ahorro correspondía a costes sanitarios directos y el 31% restante a pérdidas de productividad laboral.

Otro estudio más reciente realizado en Italia exploró la relación entre un mayor gasto en tratamientos para la esclerosis múltiple y el riesgo de recaídas y progresión de la discapacidad. El trabajo corroboró que destinar mayores recursos al tratamiento reduce el riesgo de progresión de la enfermedad a medio y largo plazo. Así, retrasar e, idealmente, prevenir la progresión de la enfermedad, incluso usando tratamientos más costosos, derivaría en unos ahorros netos a largo plazo (Moccia, 2017).