En el siglo XVIII, los marineros morían de escorbuto durante las largas travesías en barco. En busca de una solución, el médico escocés James Lind probó en 1747 distintos tratamientos en el que se considera el primer ensayo clínico de la era moderna. Desde entonces han pasado 276 años y la investigación clínica no ha hecho sino ganar importancia: es el último y fundamental paso para probar la seguridad y eficacia de los nuevos tratamientos que permiten avanzar a la medicina.

El 20 de mayo, día en que Lind seleccionó a los pacientes para probar el mejor tratamiento frente al escorbuto, es la fecha elegida para conmemorar el Día Internacional del Ensayo Clínico. “Estos estudios son una esperanza para los pacientes de hoy y van a permitir tener los fármacos del mañana”, explica Amelia Martín Uranga, directora asociada de Investigación Clínica y Traslacional de Farmaindustria.

En los últimos años, nuestro país ha afianzado su liderazgo en ensayos clínicos, lo que permite a los pacientes españoles acceder a tratamientos aún en investigación de forma temprana, y beneficiarse de sus efectos. En algunos casos, participar en un ensayo es su única opción terapéutica.

España puso en marcha en 2022 más de 900 ensayos clínicos, según los datos del Registro Español de Estudios Clínicos (REEC), una cifra que va al alza y supera los niveles prepandemia, con especial foco en cáncer, seguida de las enfermedades neurológicas y del sistema inmunitario. “Otra de las áreas donde más ensayos clínicos se han registrado es en las enfermedades raras. Uno de cada cuatro ensayos que se desarrollan en nuestro país ya son con medicamentos huérfanos, algo especialmente valioso si tenemos en cuenta que para la inmensa mayoría de patologías raras aún no existe tratamiento disponible”, informa Martín Uranga.

La industria farmacéutica juega un papel protagonista en este terreno, ya que financia el 86% de los ensayos clínicos y el 96% en el caso de las enfermedades raras, según los datos del REEC. En el caso de los estudios clínicos pediátricos, la industria promueve el 88% del total, una cifra que aumentó un 24% en 2022.

El ensayo clínico es uno de los mejores ejemplos de cómo aunando fuerzas con el mismo objetivo —que no es otro que lograr nuevos fármacos para mejorar la salud de las personas— agentes muy diversos son capaces de generar un círculo virtuoso que beneficia al conjunto de la sociedad, aunque estos beneficios sean, en ocasiones, poco conocidos. Nuestro Sistema Nacional de Salud, la alta formación de los profesionales sanitarios y su compromiso con la investigación, un activo colectivo de pacientes, la sensibilidad de la Administración sanitaria, a través de la Agencia de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), y la fuerte apuesta por parte de las compañías farmacéuticas son quienes hacen posible este liderazgo español en investigación clínica: los hospitales españoles participan ya en tres de cada diez ensayos que se realizan en Europa.

No obstante, los pacientes son, sin duda, la piedra angular para el desarrollo de nuevos tratamientos. Actualmente, unos 170.000 españoles están participando en algún ensayo clínico activo, según las estimaciones de la industria farmacéutica. “La participación de los pacientes en los ensayos clínicos es una gran muestra de altruismo, solidaridad y generosidad, al tiempo que una esperanza y un beneficio para muchos de ellos”, incide Martín Uranga, quien añade que “no se puede hacer investigación sólo para los pacientes, sino con los pacientes.

“Nuestro objetivo desde hace más de una década es trabajar con organizaciones de pacientes en actividades de I+D de nuevos medicamentos para mejorar su implicación, porque los pacientes deberían formar parte de todo el proceso de desarrollo de los que serán sus tratamientos. Los avances conseguidos nos demuestran que estamos en el camino correcto para seguir dando respuesta a sus necesidades”, sostiene.

En este sentido, Farmaindustria ha publicado en los últimos años sendas guías de recomendaciones para mejorar la participación de los pacientes en ensayos clínicos, una para adultos y otra para niños y adolescentes, que buscan asegurar una mejor experiencia para los pacientes y contribuir a orientar aún más la investigación a sus necesidades, lo que repercutirá en la calidad de la investigación.

España ha consolidado en los últimos años su liderazgo en ensayos clínicos y afronta con seguridad nuevos retos, como la adaptación al nuevo Reglamento europeo de ensayos clínicos, la necesidad de impulsar la investigación clínica transfronteriza o la descentralización de los ensayos con el objetivo de acercarlos a la casa del paciente.