Un momento del debate en el que participó la directora de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros.

En los últimos años, la investigación biomédica en enfermedades raras ha crecido de forma sostenida. Al calor de la regulación específica de los medicamentos para tratarlas, aprobada en Europa en el año 2000, se ha pasado de ocho medicamentos aprobados a 147 disponibles a 31 de mayo de 2023. Son más de 230 si se tiene en cuenta que a lo largo del tiempo se pierde esta designación de medicamento huérfano.

No obstante, la situación de las enfermedades raras sigue siendo un reto para el sistema. En España hay aproximadamente tres millones de personas que padecen una y sólo un 5% dispone de tratamiento. Sobre ello ha tratado la tercera edición de Singulares, unidos por las enfermedades raras o poco frecuentes, una jornada organizada por la Fundación Kronos, el Hospital Clínico San Carlos y la Real Academia Nacional de Farmacia para hablar sobre la importancia de la investigación y el avance en la lucha contra estas patologías.

“Uno de cada cuatro ensayos clínicos que se realizaron en España en 2022 era para tratar una enfermedad rara”, subrayó la directora de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros, durante su intervención en el debate, donde subrayó que sin embargo España está muy por detrás de los países del entorno en cuanto a disponibilidad de nuevos fármacos. El último Informe W.A.I.T. (Indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa) establece que en España están financiados el 51% de los medicamentos autorizados en Europa. En Francia lo están el 79%, en Italia el 82% y en Alemania el 90%.

Los perjuicios que generan las trabas al acceso

“España es un país líder en investigación clínica, lo que ofrece a los pacientes la oportunidad de tener los medicamentos disponibles en los ensayos antes que en otros lugares donde no los haya. De hecho, es todavía más valioso que el 55% de esa investigación se realiza en las primeras fases, cuando aún falta mucho tiempo para que esté el medicamento autorizado. Y esas oportunidades de acceso tienen que continuar en la fase de autorización y financiación”, explicó Pineros. “Porque las dificultades a la disponibilidad de medicamentos huérfanos generan además de la pérdida de oportunidad para los pacientes españoles con enfermedades raras que necesitan esos fármacos, un daño a la calidad de la prestación del sistema sanitario y un perjuicio a las compañías farmacéuticas, que ven cómo al esfuerzo que implica investigar y conseguir desarrollar un nuevo medicamento no le sigue un acceso ágil al mercado”.

Aunque, según el Informe W.A.I.T., la disponibilidad de medicamentos huérfanos ha mejorado en los últimos años (del 44 al 51% de los autorizados en Europa), la llegada de estos fármacos se retrasa y el tiempo desde la autorización a la financiación en España se elevó a 786 días, más de dos años.

“Especialmente preocupante es que España es, comparativamente con Francia, Italia, Alemania e Inglaterra, el país con mayor disponibilidad restringida. Un 48% de los medicamentos huérfanos que se financian lo hacen con algún tipo de limitación de uso”, incidió la portavoz de Farmaindustria.

Además de Pineros, en el coloquio participaron el director general de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia, César Hernández; Daniel de Vicente, presidente de la Asociación ASMD España; Juan Carlos Valenzuela, coordinador regional de Farmacia del Sistema de Salud de Castilla La Mancha, y José Luis Muñoz, neurólogo del Hospital General Universitario Gregorio Marañón, de Madrid.

Los expertos subrayaron de forma conjunta la importancia de descentralizar los ensayos clínicos, de forma que lleguen a más territorios, así como de la necesidad de acompañar al paciente de una enfermedad rara y su familia desde el momento del diagnóstico hasta el tratamiento y su posterior seguimiento. “Desde Farmaindustria proponemos que se tenga en cuenta la particularidad que tienen en su investigación y desarrollo, que incluye un número reducido de pacientes y la falta de comparadores al no haber en muchos casos alternativas terapéuticas; y que una vez autorizados se agilicen los procesos, que se prime un acceso temprano y se tenga en cuenta la particularidad que tienen, que incluye desde un número reducido de pacientes, la falta de comparadores al no haber en muchos casos alternativas terapéuticas o la importancia de tener procedimientos claros y predecibles y contar con el paciente”, concluyó Pineros.

• Conoce las Propuestas para la mejora del acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos de Farmaindustria.