Amelia Martín Uranga, de Farmaindustria, durante su intervención

Las compañías biofarmacéuticas con actividad en España mantienen un compromiso creciente con la investigación de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), hasta el punto de que actualmente casi la mitad de los ensayos clínicos desarrollados en Europa sobre esta grave patología cuentan con participación española. En concreto, según datos ofrecidos por Farmaindustria en el I Congreso Internacional de la Comunidad de la ELA, que se celebra en Madrid los días 13 y 14 de septiembre, ocho de los 18 ensayos clínicos registrados desde 2013 en Europa cuentan con participación española.

Estos datos sitúan a España, junto con Holanda, Italia, Irlanda, Reino Unido y Bélgica, entre los países con mayor participación en ensayos clínicos en ELA, lo que pone de manifiesto el alto nivel científico de los investigadores clínicos españoles que trabajan en esta patología, así como la calidad asistencial de los centros participantes.

Por otro lado, la mitad de los ensayos clínicos europeos están promovidos por compañías biofarmacéuticas, según se desprende de los últimos datos de la base de datos europea EudraCT sobre la investigación de esta enfermedad neurológica incurable, que ataca a las neuronas encargadas de controlar los músculos voluntarios, provocando que éstos dejen de funcionar progresivamente.

En el caso de España, existen registrados ocho ensayos clínicos a fecha 15 de julio, de los que seis han sido promovidos por la industria biofarmacéutica, según los datos del Registro Español de Ensayos Clínicos (REEC). La mitad de ellos corresponden a fases tempranas (I y II), que son las que requieren de un mayor nivel de complejidad en materia de investigación y permiten a su vez el acceso de los pacientes a las nuevas terapias de forma precoz.

Aplicación de la genómica en la investigación

“Los datos disponibles nos indican que la ELA se ha convertido en los últimos años en un buen ejemplo de cómo la industria biofarmacéutica está aplicando los principales principios de la investigación biomédica actual”, ha explicado la responsable de la Plataforma de Medicamentos Innovadores de Farmaindustria, Amelia Martín Uranga, durante el citado congreso.

Entre estos principios destaca la apuesta por la aplicación de la genómica en las fases preclínica y clínica, utilizando técnicas de genotipado de pacientes y medicina de precisión con el fin de conocer mejor el origen y comportamiento de esta patología, de la que en España se registran unos 900 nuevos casos cada año, según estimaciones de la Fundación Luzón Unidos contra la ELA. Los pacientes tienen una esperanza media de vida de 2 a 5 años tras el diagnóstico. “Estamos convencidos de que las nuevas terapias génicas y celulares dibujan un panorama mucho más prometedor para el futuro, aunque todavía estamos en las fases iniciales de esta nueva medicina de precisión”, ha añadido.

Otras claves para seguir avanzando es la condición internacional y multicéntrica de la mayoría de los ensayos clínicos, lo que permite reclutar a un mayor número de pacientes y hace posible el trabajo en red de los investigadores de distintos países. “Incluso los ensayos fallidos nos permiten avanzar, ya que sus datos, incluidos en bases europeas, son útiles para todos los investigadores, máxime en un entorno caracterizado por la creciente digitalización”, ha señalado Martín Uranga.

También es muy positivo que la mayoría de los proyectos de investigación se desarrollen en un entorno de investigación abierta y colaborativa y carácter público-privado como el planteado a través de la Iniciativa europea de Medicamentos Innovadores (IMI), así como que se esté fortaleciendo el papel del paciente activo, formado e informado, clave para fomentar una mayor participación en la investigación de nuevas terapias.

“En definitiva, y con todos estos elementos sobre la mesa, estamos ante un futuro prometedor, aunque repleto de desafíos, para la investigación y búsqueda de tratamientos en ELA porque hay cada vez más conocimiento sobre la enfermedad, y porque los investigadores pueden ya combinar las tecnologías ómicas con las de imagen molecular. Esto será clave para el diagnóstico temprano de la enfermedad y para seguir desarrollando líneas de investigación de vanguardia sobre la base de las nuevas terapias celulares, en un entorno caracterizado por la transformación digital y el creciente compromiso por parte de las compañías biofarmacéuticas”, ha concluido.