La llegada de nuevas terapias avanzadas al arsenal de los sistemas sanitarios -como la terapia génica, terapia celular somática y productos de ingeniería tisular- está ofreciendo nuevas estrategias terapéuticas y oportunidades para algunas enfermedades que hasta el momento carecen de tratamientos eficaces. Algunas de estas terapias han hecho posible curar enfermedades con gran carga de morbimortalidad, convertir en crónicas enfermedades antes mortales, cambiar el pronóstico de patologías muy discapacitantes o mejorar de forma sustancial las tasas de supervivencia de distintos tipos de cáncer.

Esta medicina de precisión, fruto del avance de disciplinas como la proteómica y la genómica funcional y del imparable proceso de digitalización, supone un cambio de paradigma en los avances farmacológicos, ya que se trata de tratamientos que no son iguales para todos los pacientes, sino que se ajustan a las necesidades específicas de cada paciente o grupo de pacientes. Ya se han aprobado nuevas terapias de este tipo para enfermedades como la atrofia muscular espinal o las terapias Car-T para enfermedades oncohematológicas, y de los 8.000 medicamentos que hay actualmente en investigación hasta el 50% tiene el potencial de ser medicamentos personalizados para combatir patologías causadas por tumores sólidos, trastornos neurológicos, dolor y otras afecciones.

Para la Federación Europea de la Industria Farmacéutica (Efpia) -a la que pertenece Farmaindustria-, estas terapias avanzadas que están cambiando el modelo asistencial (denominadas ATMP por sus siglas en inglés) requieren también un cambio de paradigma en la forma en que se evalúan, valoran y financian por los sistemas de salud. La preocupación radica en que, aunque la llegada de estas terapias constituye una noticia muy positiva para el sistema sanitario y en especial para los pacientes, para los financiadores -las administraciones públicas- estos nuevos tratamientos considerados de forma aislada pueden implicar un mayor coste por paciente que el de los fármacos tradicionales. Esto responde en gran medida a que la inversión en I+D para su desarrollo es similar a la de otros fármacos de síntesis química dirigidos a millones de pacientes, mientras que estas terapias avanzadas están indicadas para muy pocas personas (a veces incluso unas decenas en cada país).

Por este motivo, Efpia ha publicado un libro blanco, denominado Cambiando el paradigma de los ATMP: adaptando los marcos de reembolso y valor para mejorar el acceso de los pacientes en Europa, cuyo objetivo es ayudar a acelerar la disponibilidad de terapias avanzadas y aumentar el acceso de los pacientes a estos tratamientos innovadores. “La innovación sólo importa si llega a los pacientes. Garantizar que los pacientes obtengan un acceso más rápido, equitativo y sostenible a medicamentos innovadores en Europa es un objetivo que compartimos con los propios pacientes, las instituciones de la Unión Europea y los gobiernos nacionales”, indica Nathalie Moll, directora general de Efpia.

“En muchos casos, estas terapias avanzadas son un tratamiento curativo único que reemplaza toda una vida de intervenciones médicas. Si bien los costes iniciales se consideran altos y se basan únicamente en el presupuesto de medicamentos en el primer año, los beneficios se brindan en todo el sistema de atención social y de salud durante la vida del paciente”, aseguran desde la patronal europea.

Pago basado en resultados

Entre otras recomendaciones, los miembros de Efpia proponen utilizar modelos de pago innovadores basados en la medición de resultados; incluir a los pacientes y a los profesionales sanitarios durante el proceso de evaluación, y llevar a cabo una recogida eficiente de datos en la práctica clínica habitual o recogidos de la experiencia del paciente que permitan confirmar la eficacia de los medicamentos y por tanto eliminar la incertidumbre que existía previa a la financiación (Real World Evidence, en inglés).

Como indica el director del Departamento de Estudios de Farmaindustria, Pedro Luis Sánchez, “en definitiva, de lo que se trata es de actualizar los modelos de financiación tradicionales, para ser capaces de trascender la visión a corto plazo que impone la política presupuestaria e introducir una perspectiva más amplia que tenga en cuenta el valor clínico, económico y social de la innovación y cómo se traduce en ahorro para el sistema sanitario a medio y largo plazo”.

En nuestro país ya se han dado algunos pasos en este sentido. “En los últimos años, compañías farmacéuticas y Administración ya cooperan en España a través de una amplia variedad de instrumentos, entre ellos, acuerdos de riesgo compartido, con pago en función de resultados; sistemas de pago diferido, o techos de gasto, con el objetivo fundamental de que la financiación no sea un problema para que el medicamento llegue al paciente”, indica.

En esta línea insistía hace unos meses en una conferencia la directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros: “La colaboración entre industria farmacéutica y administraciones sanitarias ha generado nuevos modelos de financiación que permiten conciliar el acceso a estas nuevas terapias y la estabilidad financiera de los sistemas sanitarios, y es el camino en el que hay que perseverar”.