César Hernández (AEMPS), Carmen Ayuso (Fundación Jimenez Díaz) Amelia Martín (Farmaindustria) y Carmen Sever (Fundación FEDER)

Aunque hay mucho margen de mejora, los datos de actividad investigadora de la industria farmacéutica en el ámbito de los medicamentos huérfanos demuestran que este sector ha reforzado en los últimos años su compromiso con el desarrollo de nuevas soluciones terapéuticas para las enfermedades raras. Así ha quedado patente en la jornada Descubriendo la investigación en las enfermedades raras, que se ha celebrado en la Fundación Jiménez-Díaz, en Madrid, organizada por este centro sanitario en colaboración con Farmaindustria y la Fundación FEDER para la investigación de las Enfermedades Raras y con la participación del Centro de Investigación Biomédica en Red Enfermedades Raras (Ciberer) y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).

Tal como ha puesto de manifiesto Amelia Martín Uranga, responsable de la Plataforma de Medicamentos Innovadores de Farmaindustria, el volumen de ensayos clínicos promovidos por la industria farmacéutica para el desarrollo de medicamentos huérfanos se ha duplicado en España en la última década. Este incremento se corresponde con la dinámica vigente en el resto de Europa, que confirma la apuesta de las compañías farmacéuticas por el desarrollo de nuevos medicamentos en el campo de las enfermedades raras. La mayor parte de los ensayos clínicos con medicamentos huérfanos que se desarrollan en España se localizan en Madrid, Cataluña, Navarra y Asturias, que muestran una perceptible especialización en esta área.

Nuevo real decreto

La industria farmacéutica innovadora confía en que estas cifras aumenten tras la entrada en vigor, el pasado enero, del nuevo Real Decreto de Ensayos Clínicos, nacido con el objetivo, entre otros, de agilizar el desarrollo de los ensayos y facilitar la participación de las asociaciones de pacientes en este campo.

Con el nuevo marco regulatorio, todos los agentes involucrados (empresas farmacéuticas, investigadores, centros sanitarios y asociaciones de pacientes) deberán cooperar para superar los obstáculos para la investigación en este campo. A las dificultades generales de la I+D biomédica (cuestiones éticas, pertinencia de la investigación, relación beneficio/riesgo, control por un comité, consentimiento informado, protección de la intimidad o confidencialidad de los datos), la realización de ensayos clínicos en enfermedades raras se enfrenta a determinadas barreras específicas de este campo: la dificultad para reclutar pacientes, la existencia de modelos preclínicos más complejos, la ausencia de biomarcadores, la escasez de centros especializados y de trabajo en red, la falta de conocimiento sobre la historia natural de la enfermedad y las escasas ayudas públicas.