Objetivo enfermedades raras (Rare Diseases Moonshot) es el nombre que ostenta la nueva alianza internacional que busca acelerar la investigación en enfermedades poco frecuentes. La Federación Europea de la Industria Farmacéutica (Efpia) –a la que pertenece Farmaindustria- es una de las organizaciones que se han implicado en este proyecto, junto a otras entidades internacionales como la Infraestructura Europea de Medicina Traslacional (Eatris), la Red Europea de Infraestructuras de Investigación Clínica (Ecrin), la Confederación Europea de Empresarios Farmacéuticos (Eucope), EuropaBio, la Organización Europea de Enfermedades Raras (Eurordis) y el Critical Path Institute (C-Path).

Entre 2000 y julio de 2022 Europa pasó de tener ocho a 133 medicamentos huérfanos disponibles. Asimismo, entre 2006 y 2016 el número de ensayos clínicos en Europa creció un 88% en esta área, y hoy uno de cada cuatro nuevos medicamentos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) es para enfermedades raras.

El Reglamento sobre medicamentos huérfanos, basado en un sistema de incentivos y modelos de acceso anticipado a los tratamientos con riesgo compartido entre administraciones sanitarias y compañías farmacéuticas, ha demostrado su eficacia en estas dos décadas, pues, como avalan las cifras, ha favorecido grandes avances en materia de investigación. Pero no es suficiente. Pese a estos logros, el 95% de las enfermedades raras aún no tiene tratamiento.

Por ello, la alianza Objetivo enfermedades raras prevé trabajar para aunar conocimiento, mejorar la colaboración público-privada y reducir la fragmentación en investigación que existe en este campo. En ella se integrará un ecosistema de expertos con un triple desafío: impulsar la investigación traslacional que logre llevar las innovaciones terapéuticas a los pacientes lo antes posible, optimizar los ensayos clínicos y la regulación para que poblaciones muy pequeñas de pacientes vean los posibles riesgos reducidos al mínimo y desarrollar infraestructuras que aceleren el camino entre el diagnóstico y el tratamiento.

Con el lanzamiento de esta iniciativa, las organizaciones participantes subrayan la importancia de acelerar la investigación en este ámbito y advierten de que, “de mantenerse el ritmo actual, llevaría un siglo encontrar un tratamiento para cada una de las 7.000 enfermedades raras”.

Europa necesita recuperar el terreno perdido

Esta iniciativa nace como respuesta al llamamiento realizado por la Comisión Europea (CE) para abordar las necesidades médicas no cubiertas. Además, sobre la creencia de que la brecha entre la capacidad científica y traslacional de las enfermedades raras no puede ser abordada de forma aislada, sino que necesita soluciones políticas globales, desde el diagnóstico al acceso a los nuevos medicamentos.

Para asegurar el éxito de la alianza, los participantes defienden que el continente necesita un ecosistema sólido para la innovación, que esté respaldado por un marco estable de propiedad intelectual y una regulación adecuada.

Europa ha perdido en poco más de dos décadas su condición de líder mundial en desarrollo de medicamentos. A mediados de los años 90 del pasado siglo se generaban en la región casi la mitad de los nuevos medicamentos; hoy, el 47% corresponden a Estados Unidos, por apenas el 23% de Europa. La inversión de la industria farmacéutica no ha dejado de crecer en estos años: lo ha hecho una media del 4% anual, pero en Estados Unidos ha crecido un 9%.

Los incentivos son especialmente relevantes en un ámbito tan complejo como el de los medicamentos huérfanos, donde la fuerte inversión y el alto riesgo propios de la investigación de nuevos fármacos se suman a un difícil retorno económico, ya que los potenciales pacientes que se beneficiarán de ellos son pocos.