Amelia Martín (Farmaindustria), durante su intervención.

La investigación y desarrollo de nuevos medicamentos especialmente adaptados para los pacientes pediátricos se ha llevado a cabo mayoritariamente por la industria farmacéutica en los últimos años. En concreto, el 88,7% de los ensayos clínicos autorizados desde 2015 y hasta el pasado 16 de septiembre en el ámbito de la pediatría por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) han sido impulsados por compañías farmacéuticas.

Así lo explicó este martes en Santiago de Compostela la responsable de la Plataforma de Medicamentos Innovadores de Farmaindustria, Amelia Martín Uranga, en su intervención en la II Reunión Nacional de la Red Española de Ensayos Clínicos Pediátricos (Reclip), que se ha desarrollado bajo el título Investigación clínica pediátrica en el contexto nacional e internacional: Reclip y Conect4Children.

La representante de Farmaindustria puso de relieve que estos ensayos persiguen, en primer término, garantizar la seguridad y la eficacia de los nuevos medicamentos dirigidos a bebés, niños y adolescentes, pero al mismo tiempo permiten también el acceso temprano de los pacientes pediátricos a las terapias más innovadoras.

“Afortunadamente, y gracias en parte al interés creciente de las compañías farmacéuticas, la investigación clínica destinada al desarrollo de tratamientos específicos para pacientes pediátricos está creciendo de forma sostenida en España, pasando del 13% del total de ensayos clínicos autorizados en 2016 al 14% en 2017 y al 14,9% en 2018”, añadió.

Plazos y áreas terapéuticas

Paralelamente se han ido reduciendo de forma paulatina los plazos para la puesta en marcha de los ensayos, un factor clave a la hora de atraer inversiones en este ámbito por parte de las compañías. Así, según los últimos datos del Proyecto BEST de excelencia en investigación clínica, la puesta en marcha de los ensayos clínicos pediátricos, desde la entrega de la documentación a las autoridades sanitarias hasta la inclusión del primer paciente, se ha reducido en casi un 25% desde 2015 hasta alcanzar los 128 días en 2018.

Por áreas terapéuticas, los mayores esfuerzos investigadores de las compañías se dan en el ámbito de la oncología, que engloba el 20% del total de los ensayos clínicos pediátricos impulsados desde la industria. Los medicamentos hematológicos (15,4%), los antiinfecciosos (12,3%), los tratamientos contra las enfermedades cardiovasculares (9,2%) y los que combaten las afecciones respiratorias (9,2%) son otros de los fármacos en fase de experimentación que centran la atención de los departamentos de I+D de los laboratorios.

Otras áreas claves para el desarrollo de ensayos clínicos en pediatría son las enfermedades poco frecuentes, las patologías autoinmunes, la diabetes, el asma, la dermatitis atópica, la psiquiatría o las vacunas.

Ensayos de mayor complejidad

Los ensayos clínicos de medicamentos dirigidos a menores suponen una mayor complejidad, tanto por su diseño como por los procedimientos y las dificultades de reclutar pacientes, señaló Amelia Martín Uranga, que destacó las fortalezas de España para afrontar con éxito estos retos gracias a que cuenta con centros para tratar a la población pediátrica con un alto nivel científico, asistencial y humano, así como centros de referencia para abordar determinadas enfermedades.

“Aunque todavía debemos avanzar para contar con más recursos humanos y estructuras más sólidas, incrementar la implicación de las gerencias hospitalarias y los niveles de experiencia, lo cierto es que España tiene un perfil excelente, tanto por sus profesionales sanitarios e investigadores como por sus centros, para albergar ensayos clínicos de este tipo que supongan aportaciones reales para los pacientes pediátricos”, añade la representante de Farmaindustria.

Otra de las claves para el desarrollo futuro de este tipo de investigación pasa por seguir trabajando en el marco de un modelo de colaboración público privado. Buena muestra de este esquema son las iniciativas impulsadas por la Iniciativa Europea de Medicamentos Innovadores (IMI), como por ejemplo conect4children, red europea público-privada que facilita el desarrollo de nuevos fármacos y otras terapias para la población pediátrica; o Conception, que es un proyecto que persigue generar información contrastada sobre seguridad de los medicamentos durante el embarazo y la lactancia.

Cabe destacar, asimismo, el caso de la Plataforma europea de Prueba de Concepto Preclínica en Pediatría (ITCC-P4), que desarrolla 400 modelos preclínicos a partir de  células y tejidos de pacientes de diez de los cánceres infantiles más comunes, incluyendo glioma, neuroblastoma y osteosarcoma, con el fin de identificar los subgrupos de pacientes que podrían responder mejor a ciertos tratamientos.

Por último, Amelia Martín se refirió a la formación en materia de I+D como otra de las claves de futuro que permitirán seguir potenciando la realización de ensayos clínicos pediátricos. Citó, en este sentido, el desarrollo de iniciativas como los talleres de formación con estudiantes de Educación Secundaria que realiza periódicamente Farmaindustria con el apoyo de centros como el Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona, el Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz, de Madrid, o la Fundación Pública Andaluza para la Investigación en Biomedicina y Salud, en Málaga, a los que han acudido ya más de un millar de alumnos.

Al mismo tiempo, Farmaindustria lleva años trabajando para articular la participación de pacientes y de organizaciones de pacientes en el proceso de I+D de los nuevos medicamentos.