En los últimos años, la aparición de nuevas terapias avanzadas -como los tratamientos de terapia génica y terapia celular somática– ofrece nuevas estrategias terapéuticas y oportunidades para algunas enfermedades que hasta el momento carecen de tratamientos eficaces. Han hecho posible curar enfermedades con gran carga de morbimortalidad, convertir en crónicas enfermedades antes mortales, cambiar el pronóstico de patologías muy discapacitantes o mejorar de forma sustancial las tasas de supervivencia de distintos tipos de cáncer. Esta medicina de precisión, fruto del avance de disciplinas como la proteómica y la genómica funcional y del imparable proceso de digitalización, supone un cambio de paradigma en los avances farmacológicos, ya que se trata de tratamientos que se ajustan a las necesidades específicas de cada paciente o grupo de pacientes.

En el caso concreto de las más recientes terapias génicas y celulares, su incorporación al arsenal terapéutico constituye una noticia muy positiva para el sistema sanitario, y en especial para los pacientes. Sin embargo, considerados de forma aislada, estos nuevos tratamientos pueden implicar un mayor coste por paciente que el de los fármacos tradicionales. Esto responde en gran medida a que la inversión en I+D para su desarrollo es similar a la de otros fármacos de síntesis química dirigidos a millones de pacientes, mientras que estas terapias avanzadas están indicadas para muy pocas personas (a veces incluso unas decenas en cada país).

“Este hecho ha supuesto en muchos casos que las barreras administrativas para acceder a estos nuevos tratamientos se hayan multiplicado, lo que deriva en retrasos en la disponibilidad de los medicamentos, en desigualdades entre países de niveles de vida similares y, lo más importante, en pérdida de oportunidades para los pacientes”, indicó Isabel Pineros, directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, en un workshop sobre la financiación de terapias avanzadas organizado este miércoles por la Cámara Argentina de Especialidades Medicinales (Caeme), la patronal de la industria farmacéutica en el país sudamericano, al que asistió como invitada especial para compartir la experiencia española en el acceso de los pacientes a dichos medicamentos.

“Lo más importante -explicó- es que este tipo de terapias abren un nuevo horizonte a la curación de los pacientes, por lo que es preciso, frente a la amenaza de peligro que representan para la sostenibilidad del sistema, conseguir que el coste de estas terapias sea asumible. Por tanto, no es suficiente con negociar un precio, sino que se exigen nuevas aproximaciones en las fórmulas de financiación por parte de administraciones sanitarias e industria farmacéutica que flexibilicen el pago, las hagan asequibles y garanticen un acceso rápido”.

Si, además de lo anterior, estos nuevos medicamentos precisan de un diagnóstico molecular avanzado previo y utilizarse en centros sanitarios especializados, para que el acceso de estas terapias sea planificada, equitativa, segura y eficiente, este marco debe tener perspectiva nacional.

La inclusión en la prestación farmacéutica de los tratamientos CAR-T es un ejemplo de éxito de lo anterior, ya que fue posible gracias al acuerdo entre la Administración y la industria farmacéutica mediante la utilización de un nuevo modelo de pago por resultados. Adicionalmente, teniendo en cuenta que la aféresis de células y su biovigilancia, el procesamiento, el acondicionamiento y la administración, así como su manejo y el seguimiento clínico de los pacientes y los aspectos de trazabilidad y la farmacovigilancia, conforman un proceso asistencial complejo, se desarrolló por parte de la Administración un Plan de abordaje de las terapias avanzadas.

Resultados en la vida real y eficiencia

La existencia de este plan y la disponibilidad de los medicamentos mediante estos acuerdos de financiación y precio entre Administración e industria, junto con la medición de resultados en vida real -afirma Pineros-, deben abrir el camino a futuras financiaciones de este tipo de medicamentos.

En este sentido, el compromiso de la industria farmacéutica es claro. En los últimos años, compañías farmacéuticas y Administración cooperan en España a través de una amplia variedad de instrumentos, entre ellos, acuerdos de riesgo compartido, con pago en función de resultados; sistemas de pago diferido, o techos de gasto, con el objetivo fundamental de que la financiación no sea un problema para que el medicamento llegue al paciente. “Este tipo de acuerdos muestran la disposición de las compañías en la busca de soluciones y deben servir de base para la definición de un marco de cooperación global, de garantías y sostenido en el tiempo”, opina Pineros.

La directora de Acceso de Farmaindustria destaca que las terapias avanzadas, la medicina de precisión, han venido para quedarse, y no solamente debe accederse a los medicamentos, sino que además es necesario que paralelamente se avance en una estrategia consensuada de diagnóstico molecular con la determinación de biomarcadores específicos e incluida en la cartera de servicios.

Tanto en el diagnóstico como en el tratamiento, se adapta a las características particulares de cada paciente o grupo de pacientes, de forma que las decisiones clínicas se toman integrando las características genómicas y moleculares de la enfermedad con la información sobre la situación clínica del paciente. “Todo esto, con el avance de la digitalización y el big data, mejora la eficacia de los nuevos medicamentos -resume-, lo que se traduce en mejores resultados para los pacientes y también en un mejor aprovechamiento de los recursos; en definitiva, en mayor eficiencia”.