La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) emitió en 2018 un total de 84 opiniones positivas de autorización de nuevos medicamentos, de las que 42 corresponden a fármacos completamente nuevos que incluyen nuevas moléculas fruto del esfuerzo de la I+D biomédica, cuyo principal impulsor es la industria farmacéutica. Estos dictámenes de la EMA se convierten, en un trámite posterior, en decisiones de autorización por parte de la Comisión Europea. Entre los nuevos fármacos se incluyen tres nuevas terapias génicas y celulares, dos de ellas basadas en las células CAR-T e indicadas para el tratamiento de ciertos cánceres de la sangre, y otra para pacientes con una rara enfermedad hereditaria de la retina.

Los distintos tipos de cáncer, las enfermedades infecciosas y las patologías neurológicas, metabólicas y del sistema endocrino englobaron la mayor parte de las autorizaciones de nuevos principios activos, que se incrementaron en un 20% respecto al año anterior, cuando se aprobaron 35 moléculas completamente nuevas.

También tienen una presencia importante los medicamentos indicados para el abordaje de las enfermedades raras, ya que 21 de las 84 opiniones positivas emitidas por la EMA durante 2018 (una de cada cuatro) corresponden a estos fármacos. Entre ellos destacan nuevos medicamentos contra la alfa-manosidosis, la mucopolisacaridosis tipo VII o enfermedad de Sly y la miotonía.

Asimismo, han sido aprobados varios tratamientos pediátricos, entre los que destacan los dirigidos contra el síndrome de West, el insomnio en niños y adolescentes con trastornos del espectro autista o con el síndrome de Smith-Magenis y la diabetes neonatal.

Tanto los citados medicamentos pediátricos como las nuevas terapias génicas y celulares y los mencionados fármacos contra las dolencias poco frecuentes constituyen, a juicio de la EMA, “avances significativos en sus respectivas áreas terapéuticas”.

Durante el año pasado, además, cuatro medicamentos fueron autorizados siguiendo el procedimiento acelerado, al permitir satisfacer necesidades médicas no cubiertas. Estos son los casos de un nuevo tratamiento para prevenir episodios de hemorragia en ciertas variantes de hemofilia A, de otros dos contra la amiloidosis hereditaria por transtiretina y de la primera terapia de anticuerpos monoclonales para prevenir los ataques del angioedema hereditario.

Por otro lado, la EMA dio el visto bueno a 65 extensiones de indicación para medicamentos ya aprobados con anterioridad, que incluyen una relativa a un medicamento contra la artritis reumatoide que desde este año también puede utilizarse para tratar a pacientes con la enfermedad de Still, un tipo inusual de artritis inflamatoria.

Avances contra el cáncer

Al igual que en el año anterior, el grupo más amplio de los nuevos fármacos que han recibido luz verde de la agencia reguladora europea están dirigidos al abordaje de diferentes tipos de cáncer.

En total se trata de 11 nuevos medicamentos oncológicos, entre los que figuran las dos terapias celulares ya mencionadas y otros tratamientos que suponen nuevas opciones para los pacientes con cánceres de pulmón, de próstata, de mama, de ovario, de trompas de Falopio y de peritoneo, melanoma y linfoma.