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Esclerosis múltiple: un ejemplo de los grandes avances en la I+D de medicamentos, aunque con mucho camino por recorrer

10:40 Farmaindustria
La revolución farmacológica iniciada hace tres décadas ha transformado la vida de los pacientes, pero no se detiene para combatir la enfermedad neurológica más incapacitante entre los jóvenes

Las compañías farmacéuticas tienen hoy 40 medicamentos en desarrollo para esta patología, que el sábado, 30 de mayo, celebra su Día Mundial

“Hay que seguir avanzando en calidad, seguridad y eficacia de los medicamentos, y en que estén disponibles para todos los pacientes”, dicen desde Esclerosis Múltiple España
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Madrid, 28.05.2020

Hay patologías que han vivido una revolución en su abordaje en los últimos años gracias a los avances en la investigación biomédica, que han dado como fruto nuevas opciones terapéuticas para enfermedades que, de momento, no tienen cura. La esclerosis múltiple (EM) es una de ellas.

Se trata de una enfermedad de causa desconocida, caracterizada por múltiples lesiones en el sistema nervioso central. Generalmente se inicia entre los 20 y los 40 años, y llega a ser la segunda causa de incapacidad entre los jóvenes, sólo por detrás de los accidentes de tráfico. Su incidencia es especialmente significativa en las mujeres –tres afectadas por cada hombre- y en España la padecen unas 55.000 personas, 770.000 en Europa y alrededor de 2,5 millones en todo el mundo, según las cifras que maneja Esclerosis Múltiple España (EME).

Algunos de los síntomas más frecuentes son debilidad muscular, hormigueo, poca coordinación, fatiga, pérdidas de equilibrio, alteraciones visuales, temblor, rigidez muscular, trastornos intestinales o urinarios, trastornos de la función sexual, sensibilidad al calor y alteraciones de la memoria. Pero no todas las personas que la padecen los desarrollan y en otras pueden aparecer otros, cursando de manera distinta en cada paciente, por lo que también se la conoce como la enfermedad de las mil caras.

La llegada en 1995 del primer fármaco para tratar esta enfermedad fue el paso inicial para la carrera de fondo que está viviendo la investigación farmacológica en este campo. Los avances que se han producido desde entonces han propiciado que tanto profesionales sanitarios como pacientes dispongan hoy de un amplio arsenal de nuevos medicamentos destinados a retrasar la progresión de EM, prevenir recaídas y controlar los síntomas de manera efectiva.

Pero la innovación no se ha quedado ahí, sino que las compañías farmacéuticas han hecho un esfuerzo para que estos fármacos sean cada vez más eficaces, seguros y fáciles de usar, lo que implica una mejora del cumplimiento de los tratamientos por parte de los pacientes. Según las últimas cifras que maneja la patronal americana de la industria farmacéutica, Phrma, hay 40 medicamentos en desarrollo para tratar la EM, que ofrecen una oportunidad aún mayor de transformar las opciones de tratamiento. En nuestro país, el Registro Español de Estudios Clínicos (REEC) –impulsado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps)- constata esta importante apuesta por la investigación en esta enfermedad: hay 69 ensayos clínicos en marcha en centros españoles.

Los fármacos inmunomoduladores parecen constituir la alternativa terapéutica más eficaz de que se dispone actualmente. Estos fármacos consiguen reducir los brotes de la enfermedad en número y gravedad, y retrasan su progresión. Aunque también se trabaja en medicamentos neuroprotectores, neurorreparadores o células madre.

Actualmente, la investigación desde los laboratorios se ha enfocado a satisfacer las necesidades de pacientes con la forma progresiva de EM, la menos prevalente de los tipos que existen (la más frecuente es la esclerosis múltiple recurrente-remitente, que tiene una incidencia del 85%). Un ejemplo de esta investigación son los anticuerpos dirigidos a una proteína involucrada en esta patología que inhibe la producción de mielina, y que demuestran un potencial significativo para todos los pacientes afectados por esclerosis múltiple, incluidos los diagnosticados con la forma progresiva de la enfermedad.

Como apunta el neurólogo Miguel Ángel Llaneza, jefe de la sección de Neurología del Complejo Hospitalario Universitario de Ferrol y coordinador del grupo de estudio de enfermedades desmielinizantes de la Sociedad Española de Neurología (SEN), en el capítulo sobre esclerosis múltiple de la serie Diálogos Médico-Paciente, los avances de los últimos años han permitido a los neurólogos adaptar mucho el tratamiento a cada paciente. “Y con la diversificación de los fármacos disponibles en este momento y de los que van a venir vamos a tener fármacos nuevos sobre todo para las formas muy inflamatorias de la enfermedad y con mejores perfiles de seguridad. Yo creo que el panorama es muy alentador y que les podemos dar esperanza a nuestros pacientes”.

 

“Es increíble lo que hemos avanzado”

Con motivo del Día Mundial de la Esclerosis Múltiple, que se celebra este sábado, día 30, los pacientes reivindican, una vez más, una cura para la enfermedad, pero también para mostrar su satisfacción por lo conseguido hasta ahora. “Cuando lo miras en perspectiva, es increíble lo que hemos avanzado en materia de tratamiento, mucho más que otras enfermedades. Prácticamente todos los años nos sorprendemos gratamente de que se incorpore una línea terapéutica nueva y es algo extraordinario que ha conseguido cambiar el ciclo natural de la enfermedad y las expectativas a la hora de enfrentarse a ella”, analiza el director de EME y presidente de la Plataforma Europea de Esclerosis Múltiple (EMSP, por sus siglas en inglés), Pedro Carrascal.

Aunque queda mucho por hacer. “El primer reto que tiene la investigación biomédica hoy –continúa Carrascal- es parar la enfermedad y después, además de seguir avanzando en calidad, seguridad y eficacia de los medicamentos, que estén disponibles para todas las personas que padecen esclerosis múltiple”.

Asimismo, no se olvida de las personas que llevan conviviendo más tiempo con la enfermedad y que en sus inicios no han tenido a su disposición los tratamientos con los que ahora sí cuentan los pacientes, por lo que hace un llamamiento para que la investigación también se centre en el desafío de recuperar, de remielinizar. Y, por último, confía en que, en un futuro próximo, el esfuerzo investigador logre hallar por qué aparece la enfermedad y poder prevenirla.

Estos avances en investigación nos demuestra la evolución de la medicina, las oportunidades en el campo de la investigación y todo el camino que queda pendiente de recorrer.

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