Iciar Sanz de Madrid, en su intervención en el Congreso.

El Reglamento Europeo de Medicamentos Huérfanos del año 2000 generó un marco de incentivos para la inversión en investigación sobre tratamientos contra las enfermedades raras que, veinte años después, ha cambiado el panorama: de apenas 8 medicamentos huérfanos en aquel momento se ha pasado a más de 130 hoy día. Para seguir avanzando, y en el marco de la Estrategia Farmacéutica Europea, hay que apostar por un marco realmente amplio, sobre la base del diálogo entre las autoridades europeas y la industria farmacéutica y que incluya la perspectiva del paciente y del conjunto de la sociedad.

Así lo explicó este martes la directora del Departamento Internacional de Farmaindustria, Iciar Sanz de Madrid, en el Encuentro sobre la Estrategia Farmacéutica Europea. Nuevos horizontes para los medicamentos huérfanos, organizado por la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) y Rare Diseases Europe (Eurordis) en el Congreso de los Diputados. La propuesta de la Comisión Europea para la incentivación se vincula al concepto de necesidades médicas no cubiertas, explicó, y las define en virtud de criterios como la gravedad de la enfermedad o la falta de tratamiento autorizado por la UE. “Están bien, pero la propia discusión sobre esos criterios ya está generando debate entre los expertos y son, en todo caso, restrictivos -afirmó-. Hay que sumar otros como la carga de la enfermedad, es decir, los años de vida perdidos por muerte prematura o vividos con enfermedad. Esto es crítico: recoge la perspectiva del paciente y de la sociedad, puesto que tiene en cuenta aspectos como la supervivencia y la calidad de vida y la realidad de las bajas laborales o la necesidad de cuidadores y de apoyo social que implica la enfermedad”.

“Se trata, en fin, de trabajar sobre la idea de no dejar a un solo paciente atrás -añadió-. Un planteamiento restrictivo llevaría a priorizar. Entraríamos entonces en aspectos de ética y de justicia distributiva”. “El objetivo conjunto de autoridades e industria debe ser crear un marco realmente incentivador de la investigación biomédica -dijo-, para asegurar los avances en todas las enfermedades”.

Un momento de la jornada.

En este sentido, recordó que Europa ha perdido en poco más de dos décadas su condición de líder mundial en desarrollo de medicamentos. A mediados de los años 90 del pasado siglo se generaban en la región casi la mitad de los nuevos medicamentos; hoy, el 47% corresponden a Estados Unidos, por apenas el 23% de Europa. La inversión de la industria farmacéutica no ha dejado de crecer en estos años: lo ha hecho una media del 4% anual, pero en Estados Unidos ha crecido un 9%.

Con respecto al caso concreto de los medicamentos huérfanos, Sanz de Madrid identificó, junto al riesgo de un marco de incentivos insuficiente, barreras científicas y regulatorias.

En el caso de las científicas, explicó, la industria propone, en línea con Eurordis, desarrollar un marco de colaboración público-privada que aborde de forma coordinada y concertada el impulso de la investigación básica y la preclínica, como bases para acelerar el posterior desarrollo clínico de nuevos medicamentos.

Evaluación dinámica y acceso temprano

Una evaluación dinámica de la innovación, es decir, conforme ésta se va desarrollando, en vez de esperar a los resultados finales, sería clave para reducir las barreras regulatorias, explicó la representante de Farmaindustria. Y a ella añadió el fomento de modelos de acceso temprano, con el fin de hacer llegar los medicamentos cuanto antes a los pacientes en los casos en que los datos de la investigación en marcha lo permitan.

Con respecto a los incentivos, Sanz de Madrid insistió en que son especialmente relevantes en un ámbito tan complejo como el de los medicamentos huérfanos, donde la fuerte inversión y el alto riesgo propios de la investigación de nuevos fármacos se suman a un difícil retorno económico, en tanto los potenciales pacientes que se beneficiarán de ellos son pocos. “Deben responder a criterios transparentes -reclamó- y premiar con mayor o menor exclusividad comercial en función del grado de innovación, pero esto siempre dentro de un umbral adecuado de reconocimiento del valor que implica la innovación, y más aún en un campo tan complejo como el de los huérfanos”.

También en el ámbito regulatorio recordó la necesidad de promover un modelo ágil de fijación de precio y financiación. Y puso el ejemplo de España, que en disponibilidad de nuevos medicamentos está lejos de los países de referencia en Europa. Apenas un 44% de los fármacos huérfanos autorizados en Europa entre los años 2017 y 2020 están disponibles en España, frente al 95% de Alemania, el 75% de Italia o el 72% de Francia. “Desde Farmaindustria hemos hecho ya propuestas a la Administración para modificar el procedimiento de fijación de precio y financiación -señaló Sanz de Madrid-, para reconocer las peculiaridades de este tipo de medicamentos, con una mayor implicación de clínicos y pacientes, y con el fin de ganar en agilidad ante un problema de acceso que se agrava en los últimos años”.