En los últimos años, la investigación de nuevos medicamentos para enfermedades raras ha crecido de forma exponencial, desde los 21 de 2015 hasta los 182 de 2023. Son datos muy positivos que muestran que actualmente uno de cada cinco ensayos que lleva a cabo la industria farmacéutica ya prueban la eficacia de nuevos tratamientos para estos pacientes.