“No descansaremos hasta que los tratamientos para las enfermedades raras no sean algo raro”. Este es uno de los principales mensajes de la nueva fase de la iniciativa informativa europea #WeWontRest, que en esta ocasión tiene como objetivo principal concienciar a la sociedad sobre la importancia de seguir trabajando en la investigación y desarrollo de nuevas terapias para los pacientes que sufren patologías poco frecuentes y explicar el compromiso que la industria farmacéutica tiene con este propósito.

Como en las etapas anteriores de #WeWontRest, que arrancó hace dos años y medio con el fin de hacer llegar a la sociedad cuál es la apuesta de la industria farmacéutica por la investigación y la salud de las personas, Farmaindustria se ha sumado a esta fase de la campaña a través de sus perfiles en redes sociales. En este caso cabe destacar que, si bien se han logrado progresos muy importantes desde el año 2000, el desafío que hay por delante es aún muy exigente.

La directora general de la Federación Europea de la Industria Farmacéutica (Efpia), Nathalie Moll, ha subrayado el compromiso de las compañías farmacéuticas en Europa con la investigación de nuevos remedios contra estas patologías, como lo demuestra el hecho de que sólo entre 2000 y 2016 el número de ensayos clínicos contra estas dolencias haya crecido en un 88%.

En el caso de España, “la apuesta de la industria farmacéutica por la investigación y desarrollo de tratamientos para enfermedades poco frecuentes es indiscutible y, como demuestran los datos, creciente”, explica el subdirector general de Farmaindustria, Javier Urzay, que subraya “la posición de referencia internacional que nuestro país desempeña en la investigación clínica”. De esta forma, uno de cada seis ensayos clínicos que promueven en España las compañías farmacéuticas corresponde ya a medicamentos designados como huérfanos. Son cifras obtenidas de la base de datos del Proyecto BEST de fomento de la I+D biomédica impulsado por Farmaindustria, que monitoriza la actividad investigadora de 50 compañías farmacéuticas, cuatro grupos de investigación cooperativa y 54 centros hospitalarios del país.

Como consecuencia de estos esfuerzos del sector farmacéutico innovador, desde el año 2000 hasta 2018 se han aprobado en Europa 164 nuevos tratamientos contra casi un centenar de enfermedades poco frecuentes, mientras que antes de 2000 sólo había ocho tratamientos disponibles contra estas patologías, que en su conjunto afectan a 30 millones de personas en Europa (una de cada 17), la mitad de ellas niños. Un factor clave de este avance fue la aprobación, en 2000, del Reglamento europeo de medicamentos huérfanos, que estableció incentivos para su investigación, desarrollo y comercialización.

Pese a estos progresos, se estima que sólo un 5% de las enfermedades raras cuenta con un tratamiento aprobado, lo que demuestra que queda todavía mucho trabajo por hacer, habida cuenta, por un lado, de la baja prevalencia de estas dolencias, y, por otro, del hecho de que su abordaje resulta muy complejo desde el punto de vista científico. Por todo ello, Moll defiende la necesidad de contar con “un marco regulatorio estable y predecible que permita seguir sosteniendo e inspirando nuevas investigaciones”.

Favorecer el acceso

Pero de poco sirve investigar y desarrollar nuevos medicamentos contra las enfermedades poco frecuentes si luego los pacientes tienen dificultades para acceder a los nuevos tratamientos. “Una vez aprobado un nuevo medicamento en Europa, la industria, los sistemas sanitarios y los gobiernos tienen la responsabilidad compartida de asegurar que los pacientes van a tener acceso al mismo”, señala Moll, que entiende que todas las partes han de trabajar de forma conjunta para hacer que ese acceso sea lo más rápido posible, por ejemplo, a través de “fórmulas flexibles” de financiación, como ya se está planteando en distintos países europeos.

En el caso concreto de las nuevas terapias de base génica o celular que tienen capacidad curativa y que vienen a sustituir a tratamientos tradicionales que se extendían a lo largo de toda la vida del paciente, Efpia insiste en que los gobiernos, los sistemas sanitarios y la propia industria deben seguir cooperando para encontrar nuevas vías que permitan conciliar el acceso de los pacientes a los nuevos tratamientos con la sostenibilidad del sistema sanitarios.