El número de mayores de 65 años se duplicará para 2050. El envejecimiento de la población, unido al cambio climático, la modificación del estilo de vida, el aumento de las resistencias antibióticas y otros factores, provocarán un aumento de enfermedades como el cáncer, el Alzheimer, la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) o diabetes en los próximos años.

Profundos cambios sociales que, sin embargo, también se encontrarán con avances en prevención y tratamientos que prevén un aliviar al menos una parte de esta carga de enfermedad.

De este contexto parte el informe Pipeline Innovation Review 2024 – Innovación para necesidades no cubiertas, realizado por la consultora Iqvia para la Federación Europea de la Industria Farmacéutica (Efpia) y Vaccines Europe, y que recoge las investigaciones en curso en Europa, así como las últimas autorizaciones de la Agencia Europea del Medicamento.

El documento destaca que en los primeros 11 meses de 2024 se ha autorizado la comercialización de 97 nuevos medicamentos (20 más que en el conjunto de 2023), de los que 56 son nuevas sustancias activas.

El informe recoge también las innovaciones más importantes que esperan ver la luz en los próximos años, que se concentran en 10 áreas específicas:

1. Vacunas contra las resistencias antimicrobianas: a través de múltiples vías, para disminuir las resistencias y mantener la efectividad de los antibióticos.
2. Nuevos antibióticos: antimicrobianos con nuevos mecanismos de acción para abordar necesidades no cubiertas en pacientes que no responden a los actuales.
3. Vacunas para prevenir enfermedades no transmisibles: Vacunas contra virus, por ejemplo, el de Epstein-Barr, que están causalmente relacionados con el desarrollo de enfermedades no transmisibles como ciertos cánceres, enfermedades autoinmunes y neurodegenerativas.
4. Vacunas de ARNm para cánceres: este tipo de vacunas, que demostraron su seguridad y efectividad frente a la Covid-19, inauguran una nueva era de vacunas personalizadas, particularmente en oncología.
5. Terapias génicas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD): nuevas tecnologías que prometen no solo aliviar síntomas, sino también ralentizar o estabilizar la progresión de esta enfermedad rara con mal pronóstico y baja calidad de vida.
6. Tecnología de ARN para lipoproteína(a) elevada: existen en investigación nuevos productos frente a esta proteína, identificada como un factor de riesgo hereditario asociado a accidentes cerebrovasculares e infartos.
7. Células madre para enfermedades neurodegenerativas: hay diversas investigaciones sobre tratamientos innovadores para el Parkinson y otras enfermedades neurodegenerativas, que pueden revertir la progresión de la enfermedad mediante la regeneración de células del sistema nervioso central.
8. Nuevos medicamentos para la gestión de la obesidad: tras el éxito de los medicamentos GLP-1, nuevas generaciones y otros mecanismos de acción ofrecen mayor eficacia y perfiles mejorados de efectos secundarios.
9. Tratamientos anti-IL para EPOC: se investiga la reutilización de terapias anti-interleucinas bien establecidas en la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC), una de las principales causas de carga global de enfermedades.
10. Terapias novedosas para el trastorno depresivo mayor: Nuevos mecanismos de acción que ofrecen opciones terapéuticas para los pacientes de esta enfermedad, cuya incidencia va en aumento.

El informe recoge el número y la evolución de los ensayos clínicos en Europa promovidos por la industria, que de enero a noviembre de 2024 ha llegado a los 5.488 ensayos, más de la mitad en fase 1. El número de estudios clínicos alcanzó un pico en 2021 debido al gran número de investigaciones en torno a la Covid-19, pero si se desvinculan los estudios vinculados al virus, el crecimiento se mantiene desde 2013.

Por áreas, la oncología acapara casi un tercio de los ensayos clínicos (29%). Las terapias avanzadas, como las terapias génicas y celulares CAR-T también ocupan una parte significativa, lo que refleja una fuerte inversión en enfoques novedosos para tratar el cáncer.

Las vacunas de ARNm contra el cáncer son otra de las investigaciones prometedoras para los próximos años. Desde 2022 se han iniciado 37 ensayos clínicos, principalmente en fase 1. En el caso del cáncer colorrectal hay tres vacunas en fases tempranas, con primeras aprobaciones previstas para 2030.

De los ensayos iniciados en 2023, continúan siendo prioritarios los tumores avanzados o metastásicos como el cáncer de pulmón o el de mama. Además, aquellos con ratios de supervivencia bajos como el de páncreas o el colorrectal.

Por otro lado, entre 2018 y 2023, las áreas terapéuticas de enfermedades cardiovasculares, infecciosas y de salud reproductiva han aumentado su presencia en el panorama de ensayos clínicos.

En cuanto a la resistencia antimicrobiana, que se considera un área clave para la I+D biomédica, el informe destaca el aumento de vacunas dirigidas a estas bacterias, pero incide en la necesidad de aumentar la investigación pues sólo cuatro de las investigaciones se consideran innovadores, por lo que subrayan la urgencia de incentivos sólidos para reactivar esta área.

La directora general de Efpia, Nathalie Moll, subraya que “este informe es un recordatorio importante de que muchas personas siguen viviendo con enfermedades debilitantes para las cuales los nuevos medicamentos podrían ser un salvavidas esencial. Es emocionante observar los avances científicos y la diversidad de innovaciones provenientes de las compañías farmacéuticas para abordar estos desafíos”.

Para la portavoz de la industria farmacéutica europea, las investigaciones que recoge el informe son “alentadoras, pero hay mucho más que podemos lograr si los responsables políticos de la UE colaboran con nosotros para incentivar la investigación y el desarrollo en esta área crítica de necesidad no cubierta”.

La industria farmacéutica europea es clave para el continente, como reconocía recientemente el Informe Draghi. El trabajo destaca la contribución del sector a la investigación y el desarrollo y a la balanza comercial de la UE y reconoce la preocupante tendencia del continente a perder terreno frente a otras regiones del mundo, principalmente China y Estados Unidos, especialmente en las áreas de medicamentos huérfanos y terapias avanzadas, si no cambia la regulación.