Juan Yermo (Farmaindustria), David Sánchez (Feder), Ana Fernández (AECC) y Mª José Sánchez (Aelmhu).

Encontrar nuevos medicamentos para enfermedades poco frecuentes es una de las prioridades de la industria farmacéutica, que en los últimos años ha intensificado la investigación en estas patologías. En España hay más de tres millones de pacientes con alguna enfermedad rara y la industria está cada vez más volcada en su implicación en todo el proceso de innovación.

“Los ensayos clínicos son una esperanza para los pacientes con enfermedades raras y ya suponen el 25% de toda la investigación que se hace en España, de los cuales el 91% están impulsados por la industria farmacéutica”, ha subrayado el director general de Farmaindustria, Juan Yermo, en la conferencia Hacia un Plan Europeo Integral: la implicación de España con las Enfermedades Raras, organizada por la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) en el Congreso de los Diputados.

El director general de Farmaindustria también ha destacado el trabajo de las compañías farmacéuticas no sólo para los pacientes, sino con los pacientes, basado en dos razones: “Las asociaciones de pacientes han revindicado una mayor capacidad de decisión y las compañías farmacéuticas aprecian mucho el valor que aportan al proceso investigador”.

Entre otras acciones, Farmaindustria publicó en mayo de 2020 una Guía de recomendaciones para la articulación de la participación de pacientes y asociaciones de pacientes en el proceso de la I+D farmacéutica. Un año más tarde, se lanzó con la participación de Feder un documento específico en el ámbito de la investigación clínica pediátrica, y que se ha convertido en una referencia en Europa.

Yermo ha repasado cómo los pacientes han ido ganando participación en los ensayos, desde el propio diseño hasta la definición de criterios de medición de resultados. Y ha llamado a aumentar su implicación en todo el proceso hasta que los fármacos llegan al sistema: “Es necesario que la participación de los pacientes se extienda a todo el proceso de investigación clínica, porque donde no están, desafortunadamente, es en las fases del proceso de financiación, una vez que ya han sido autorizados en Europa. Nadie mejor que el paciente conoce la experiencia personal de un tratamiento”.

Otra área de mejora es el acceso, donde también se ha detenido Yermo. “En España sólo está disponible por el Sistema Nacional de Salud uno de cada dos de los fármacos autorizados para enfermedades raras, y el tiempo medio de espera para los pacientes es de más de dos años”.

Con el objetivo de mejorar esta situación, Farmaindustria ha planteado a Sanidad una serie de medidas para acelerar la llegada de medicamentos huérfanos a los pacientes, así como una propuesta de acceso temprano para que los pacientes que más lo necesitan puedan disponer de los fármacos mientras se extiende la decisión de financiación.

En el ámbito europeo, Farmaindustria también ha reivindicado, junto a la Federación Europea de la Industria Farmacéutica (Efpia), que la reforma de la legislación farmacéutica europea tenga en cuenta la especificidad de las enfermedades raras y no erosione los incentivos a la investigación de medicamentos huérfanos, una historia de éxito en los últimos 20 años.

“Desde la industria farmacéutica vamos a seguir trabajando con los pacientes para darles más voz a ellos y a sus asociaciones, y qué mejor instrumento para vehiculizarlo que impulsar el Plan de Acción Europeo sobre Enfermedades Raras y el trabajo de la Federación Española de Enfermedades Raras”, ha concluido Yermo.

La jornada ha sido inaugurada por Francia Armengol, presidenta del Congreso de los Diputados, y Juan Carrión, presidente de Feder y su Fundación. Además, han participado en ella representantes políticos, del movimiento asociativo y de la industria.