Ponentes de la jornada “Modelos de Acceso Innovadores en el área de los medicamentos”

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha establecido procedimientos acelerados y autorizaciones especiales (condicionales y excepcionales) para medicamentos que pueden ofrecer una ventaja terapéutica importante sobre los tratamientos existentes, o beneficiar a pacientes sin opciones de tratamiento actual. La medicina personalizada o de precisión -que consigue el uso del tratamiento más efectivo en función de las características individuales de cada paciente, a la vez que mejora su perfil de seguridad-, sería un ejemplo de este tipo, así como los medicamentos para tratar las enfermedades raras. «Estas nuevas terapias consideradas prioritarias por la Agencia Europea del Medicamento pues ofrecen una ventaja terapéutica, están suponiendo un gran reto en el proceso de evaluación y financiación por parte de la Administraciones nacionales”, según expuso la directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros, en la jornada “Modelos de Acceso Innovadores en el área de los medicamentos”, organizada por BioInnova Consulting en la Fundación MD Anderson de Madrid con el apoyo de las compañías Astellas Pharma e Ipsen.

El problema, resaltó Pineros, es que estas terapias se investigan con ensayos clínicos muy distintos de los tradicionales, con un número de pacientes muy bajo por las propias limitaciones de la epidemiología de la patología, y en muchos casos con la falta de un medicamento comparador (estudios de un solo brazo) al ser, muy frecuentemente, patologías sin alternativas terapéuticas. “Todas estas circunstancias especiales generan en los financiadores nacionales una valoración incierta de los resultados, limitando su aceptación y el resultado en muchos casos es la no financiación de estos medicamentos”, añadió.

Mejorar el control de la incertidumbre

La portavoz de Farmaindustria resaltó que desde hace algunos años los laboratorios han aceptado que, junto con el precio, se puedan establecer acuerdos adicionales para el manejo de la incertidumbre económica y terapéutica que se percibe desde la Administración. “En este sentido, el compromiso de la industria farmacéutica es claro. La cooperación de las compañías farmacéuticas y la Administración a través de una amplia variedad de instrumentos, entre ellos, acuerdos de riesgo compartido, con pago en función de resultados; sistemas de pago diferido, o techos de gasto, con el objetivo fundamental de que la financiación no sea un problema para que el medicamento llegue al paciente”.

Este tipo de acuerdos muestran la disposición de las compañías en la busca de soluciones, y lo necesario ahora, resaltó Pineros, es que las compañías farmacéuticas puedan conocer con anterioridad si la Administración va a percibir que un medicamento cumple con los criterios para considerarse que tiene incertidumbre. “Saber de antemano, con criterios claros, que el medicamento que la compañía presenta para su financiación va a necesitar de un tipo de acuerdo especial serviría de mucha ayuda para acortar los plazos y que los pacientes pudieran acceder antes a estas novedades terapéuticas”, afirmó. También es fundamental el diálogo temprano, incluso antes de tener el medicamento autorizado.

Además, para que estos nuevos modelos de financiación de medicamentos sean eficaces es necesario mejorar la recogida y análisis  de información actual sobre los resultados en salud en la vida real de estas terapias. “Hace falta incorporar una mayor digitalización, con datos en vida real de alta calidad y validados para poder confirmar el beneficio clínico de estos tratamientos”. Pineros apostó por mejorar en la digitalización de las plataformas de recogida de información actuales, como Valtermed o Seguimed (para los casos de manejo de incertidumbre económica), o introducir otras herramientas que puedan hacer uso de la inteligencia artificial. Además, consideró muy relevante, no solamente la recogida de información, sino el análisis y la explotación de los resultados, que tienen que estar disponibles también para los profesionales clínicos, los pacientes y la propia industria. “Adaptar los modelos de gestión de incertidumbre a los nuevos desarrollos de medicamentos, establecer criterios y mejorar las herramientas para medirlos, conseguirán mejorar el acceso de los medicamentos a los pacientes”, finalizó.