La directora asociada de Investigación Clínica y Traslacional de Farmaindustria, Amelia Martín Uranga, junto al jefe de Servicio de Oncología y Hematología Pediátrica del Hospital Vall d’Hebrón, Lucas Moreno, y la jefa de Área de la División de Evaluación Clínica y Farmacología de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), María Jesús Fernández Cortizo.

Los ensayos clínicos en población pediátrica han ido aumentando desde 2016 hasta alcanzar el récord de 162 autorizaciones el año pasado, según los datos del Registro Español de Estudios Clínicos (REEC) y que aún no son los definitivos, por lo que podrían aumentar. La cifra supone un 24% más que en 2021, cuando, a pesar de que se autorizaron globalmente más ensayos, la cifra de pediátricos fue de 131.

La tendencia es ascendente y muestra el compromiso de las compañías farmacéuticas con la población infantil, ya que impulsan el 88% de los estudios (en el total de ensayos, este sector financia el 86%). Esto ha permitido posicionar a nuestro país como un líder internacional en la realización de estudios clínicos en los últimos años, y cuenta de ello es la cifra récord de inversión en I+D registrada en 2021: 1.267 millones de euros, 789 de ellos dedicados a ensayos clínicos.

Así lo expuso la directora asociada de Investigación Clínica y Traslacional de Farmaindustria, Amelia Martín Uranga, en el encuentro anual de la Red Española de Ensayos Clínicos Pediátricos (Reclip), sobre Investigación clínica pediátrica en el contexto nacional e internacional: avances y desafíos.

Por patologías, la que concentró más ensayos pediátricos fue el cáncer (15,9%), seguida de las patologías del sistema nervioso (10%). Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología, hematología, enfermedades víricas, patologías del sistema inmunitario y enfermedades respiratorias son las siguientes que registraron más ensayos autorizados el año pasado.

Del total de ensayos clínicos pediátricos, ya el 43% corresponden a las fases I y II, denominadas fases tempranas de la investigación. “Este dato va en aumento y es importante, porque supone que los pacientes pueden beneficiarse de los efectos de los nuevos fármacos desde las primeras fases de la investigación”, indicó la portavoz de Farmaindustria.

Precisamente Farmaindustria publicó en 2021 la última actualización de la Guía de Investigación Clínica en Fases Tempranas, un modelo que facilita la búsqueda tanto a investigadores y pacientes como a compañías farmacéuticas de los centros de referencia que existen en España para la investigación en dichas etapas. Actualmente España cuenta con 17 unidades de investigación clínica temprana que admiten pacientes pediátricos, de un total de 39.

La directora de Investigación Clínica y Traslacional de Farmaindustria habló sobre la Estrategia Farmacéutica Europea, una de cuyas principales iniciativas es la reforma de la legislación tanto general del sector como el Reglamento 1901/2006 de medicamentos pediátricos: “Junto al de medicamentos huérfanos, este reglamento es un caso de éxito y teniendo en cuenta que las enfermedades raras y las pediátricas están entre las más complejas, la Comisión Europea debería promover incentivos adicionales para atraer inversiones en este ámbito”.

Martín Uranga analizó también la adaptación a la nueva regulación europea de ensayos clínicos: “Con el nuevo reglamento va a aumentar la competencia entre países y, para mantener el liderazgo alcanzado por España en este ámbito, es importante reforzar las estructuras y los recursos técnicos y humanos que permitan lograr una correcta adaptación a la nueva normativa europea de ensayos clínicos”.

En este sentido, la portavoz de Farmaindustria destacó la necesidad de potenciar la colaboración público-privada a través de un ecosistema de alianzas y de las redes colaborativas que actualmente existen a nivel nacional (Reclip) y paneuropeo (IMI-Conect4children). para que instituciones públicas y privadas puedan hacer frente de forma conjunta a los retos científicos y regulatorios que plantean este tipo de ensayos para niños. o el proyecto que fomenta los ensayos transfronterizos dentro de la UE (Las fronteras ya no deben ser barreras). Así mismo, abordó la importancia de explicar a la sociedad cuál es el valor del Espacio Europeo de Datos Sanitarios y de compartir datos de salud con las garantías éticas y legales que promueve la industria farmacéutica.

La directora asociada de Investigación Clínica y Traslacional de Farmaindustria compartió coloquio sobre El Reglamento Europeo de Ensayos Clínicos y su impacto en pediatría con el jefe de Servicio de Oncología y Hematología Pediátrica del Hospital Vall d’Hebrón, Lucas Moreno, y la jefa de Área de la División de Evaluación Clínica y Farmacología de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), María Jesús Fernández Cortizo.