Nuevos medicamentos: más salud, más vida

El medicamento se ha convertido en el instrumento esencial de los sistemas sanitarios modernos y la mejor inversión en salud, porque cura las enfermedades o las controla y reduce sus síntomas y mejora la calidad de vida de los pacientes, familiares y cuidadores. De hecho, los nuevos tratamientos son responsables directos del 73% del incremento de la esperanza de vida en las sociedades modernas, como recoge el informe El valor del medicamento desde una perspectiva social 2021.

Este estudio también constata que los medicamentos han demostrado mejora en los resultados en salud de multitud de patologías, así como un impacto en la reducción de las cifras de mortalidad que tienen un importante reflejo tanto en ahorros en otros costes sanitarios como en mejora de la productividad y economía, y por tanto del bienestar social, de los países desarrollados.

La Covid-19 ha puesto de manifiesto que no hay economía sin salud y que ésta no es posible sin la ciencia y el resultado de ésta en forma de medicamentos y vacunas. Esta afirmación se sustenta en la abundante evidencia científica que avala el valor de los medicamentos. Estos son algunos ejemplos:

Los antirretrovirales han logrado convertir esta enfermedad aguda y fatal en una condición crónica. Los avances farmacológicos se han traducido en una drástica reducción de la mortalidad por esta causa: se prevé una reducción de hasta 34 millones de muertes a nivel mundial hasta 2030. Asimismo, la esperanza de vida de estos pacientes se asemeja ya a la de la población general, y los pacientes reportan una calidad de vida autopercibida cada vez mayor. En los últimos años se han aprobado nuevas combinaciones de fármacos y una profilaxis de preexposición como estrategia preventiva, y se está investigando en una posible cura de la enfermedad.

Los tratamientos para la diabetes han experimentado una evolución considerable a lo largo de las últimas décadas, con nuevas clases de antidiabéticos insulínicos y no insulínicos que han dotado a pacientes y a profesionales sanitarios de nuevas herramientas de tratamiento, con ventajas en efectividad, adherencia, precisión, funcionalidad y satisfacción. En los últimos años se han seguido produciendo avances en las opciones de tratamiento para abarcar nuevas subpoblaciones de pacientes y ofrecer nuevas formas de administración.

El cáncer ha dejado de ser una sentencia de muerte para muchos pacientes gracias al mayor conocimiento sobre la enfermedad y a los avances en su diagnóstico y tratamiento. En los últimos 25 años se han aprobado más de 140 nuevos principios activos para tumores sólidos, y la supervivencia en cáncer no ha dejado de crecer. Un 70% de la mejora en supervivencia por este tipo de patologías del periodo 1994-2008 es atribuible a los tratamientos. En los últimos años, las novedades más destacadas son las terapias dirigidas a mutaciones específicas y los primeros fármacos producidos a partir de las propias células del paciente.

El uso regular de medicamentos para enfermedades respiratorias como la EPOC y el asma logra una reducción efectiva de los síntomas y una mejora de la respuesta pulmonar, elevando a su vez la calidad de vida del paciente. Los tratamientos más recientes, aprobados en combinación con las terapias habituales, reducen el riesgo de sufrir exacerbaciones y mejoran el control de la enfermedad.

Los tratamientos para las enfermedades cardiovasculares desarrollados durante las últimas décadas han reducido significativamente la incidencia de eventos cardiovasculares y su mortalidad asociada, si bien siguen siendo la primera causa de muerte a nivel mundial. El 47% de las muertes evitadas se deben al beneficio terapéutico de los tratamientos farmacológicos y quirúrgicos. Del mismo modo, los medicamentos antihipertensivos han demostrado ser efectivos como tratamiento preventivo a largo plazo.

Los agentes antivirales directos han supuesto una nueva era en el tratamiento del virus de la hepatitis C, al lograr una respuesta viral sostenida muy elevada, incluso entre los perfiles de más difícil tratamiento. En España, los tratamientos aprobados entre 2015 y 2018 han permitido reducir a la mitad la prevalencia de la hepatitis C. Una enfermedad incurable hasta hace pocos años ha dejado de serlo.

Salvo la potabilización del agua, ninguna otra medida de salud pública ha contribuido a disminuir tanto la mortalidad y morbilidad en la especie humana como las vacunas. Las vacunas infantiles evitan cada año más de 3 millones de muertes en todo el mundo, así como epidemias e importantes secuelas sobre la salud. En los países desarrollados, los calendarios de vacunación se siguen actualizando con nuevas vacunas, como la del virus del papiloma humano o el meningococo C. Hay miles de vacunas en fase de investigación, la mitad de ellas enfocadas a la prevención de enfermedades infecciosas o del cáncer.

Los trastornos mentales son la principal causa mundial de discapacidad, afectando a más de 450 millones de personas en el mundo. Los distintos tratamientos antidepresivos y antipsicóticos aprobados durante las últimas décadas han tratado de reducir la gravedad de los síntomas para evitar recaídas y mejorar la calidad de vida. Los tratamientos aprobados más recientemente ofrecen nuevas opciones a los pacientes resistentes a las terapias existentes, así como formas de administración alternativas y graduales.

Los pacientes con esclerosis múltiple cuentan con distintas opciones farmacológicas para reducir los brotes de la enfermedad y sus consecuencias clínicas. La introducción de modificadores del curso de la enfermedad, algunos de ellos en formas orales, han supuesto mejoras en términos de recidivas y progresión de la discapacidad, que se han trasladado a la calidad de vida autopercibida. Los tratamientos autorizados recientemente han abierto nuevas posibilidades en pacientes no controlados adecuadamente con las terapias estándar. Se espera que los avances continúen en los próximos años.

Los medicamentos para personas con enfermedad de Parkinson han logrado mejoras en los síntomas motores y no motores, si bien los efectos secundarios todavía son elevados. Recientemente se han comercializado nuevas formas farmacéuticas para reducir los síntomas a largo plazo de la medicación y mejorar la adherencia, y se está investigando en otras opciones prometedoras.

Los fármacos modificadores de la enfermedad han supuesto avances terapéuticos sin precedentes en el ámbito de la artritis reumatoide y la psoriasis, logrando no solo importantes avances en la remisión de la enfermedad, sino también mejoras en la calidad de vida y el estado funcional de los pacientes. En los últimos años se han aprobado nuevos compuestos que han demostrado mejores resultados en pacientes con una respuesta inadecuada o intolerantes a otros medicamentos biológicos.

Las enfermedades inflamatorias intestinales, entre las que se encuentran la colitis ulcerosa y la enfermedad de Crohn, son patologías discapacitantes de creciente prevalencia donde los medicamentos biológicos también han supuesto una alternativa revolucionaria en el tratamiento de la enfermedad. Durante los últimos años, los avances se han centrado en desarrollar tratamientos para los pacientes no respondedores a las terapias de primera línea o que se encuentran en etapas avanzadas de la enfermedad.

Las enfermedades raras son uno de los focos de las innovaciones farmacéuticas de los últimos años, al menos en cuanto al número de medicamentos desarrollados. Sin embargo, hay que tener en cuenta que se estima que existen entre 5.000 y 8.000 enfermedades raras distintas. En las últimas décadas se han introducido en el mercado opciones terapéuticas para dolencias raras y graves que carecían de tratamiento específico, como la esclerosis lateral amiotrófica, la atrofia muscular espinal, la distrofia muscular de Duchenne o el angioedema hereditario, entre otras muchas. Se calcula que entre 2000 y 2017 más de siete millones de pacientes europeos se han beneficiado de los medicamentos huérfanos aprobados. En los últimos años se ha aprobado otra decena de medicamentos dirigidos a enfermedades raras sin tratamiento específico, así como otros muchos que vienen a ofrecer opciones alternativas a indicaciones o enfermedades raras con tratamientos disponibles.

El mayor conocimiento sobre la fisiopatología de la migraña ha permitido la aparición de nuevos tratamientos farmacológicos más específicos y eficaces que han reducido la duración de los ataques de migraña y han alargado el periodo entre los mismos. La terapia farmacológica, tanto preventiva como de tratamiento agudo de las crisis, ha supuesto mejoras significativas sobre la salud y la calidad de vida de los pacientes, que a menudo se trasladan al ámbito laboral.

La enfermedad protagonista del último año cuenta ya con al menos cuatro vacunas aprobadas por las agencias estadounidense (FDA) y europea (EMA). Constituyen en apenas doce meses desde que la OMS declaró la pandemia la gran esperanza de superar esta crisis sanitaria mundial y son ejemplo paradigmático de hasta qué punto la ciencia, la investigación en nuevos medicamentos, es crítica en las sociedades modernas, tanto desde el punto de vista sanitario como económico y social.