El devastador paso de la Covid-19 por todo el mundo ha dejado experiencias inéditas y enseñanzas a las que ni autoridades ni profesionales y agentes que integran los sistemas sanitarios ni la sociedad deben ser ajenos. Una de ellas es la importancia de contar con una industria farmacéutica innovadora fuerte, que permita dar respuesta en un tiempo relativamente corto a las nuevas necesidades de tratamiento e inmunización de la población mundial. Y otra lección, muy vinculada a ésta, es la importancia de garantizar el acceso a dichos tratamientos por parte de los pacientes.

Cuando se está celebrando uno de los foros sanitarios de referencia en la Unión Europea, la DIA Europe Week, la Federación Europea de la Industria Farmacéutica (Efpia) ha recordado que, en materia regulatoria, es necesario adoptar tras la pandemia una nueva mentalidad que permita simplificar los procesos y acelerar la llegada de medicamentos a los pacientes, siempre garantizando su calidad, seguridad y eficacia.

“El marco normativo europeo desempeña un papel vital para garantizar que los nuevos fármacos sean seguros y eficaces. En un terreno tan innovador como el nuestro, donde todo se mueve muy rápido, debemos asegurarnos de que nuestro sistema regulatorio siga el ritmo de los avances en ciencia y tecnología y, al mismo tiempo, garantizar que Europa cuenta con una infraestructura reguladora ágil para afrontar amenazas inesperadas en materia de salud pública”, sostiene Nathalie Moll, directora general de Efpia.

Desde 1995, año de fundación de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), se ha recomendado la aprobación de más de 1.400 nuevos medicamentos, lo que ha permitido transformar la vida de millones de europeos que conviven con enfermedades como cáncer, diabetes, sida o hepatitis C. Además, hay 60.000 ensayos clínicos en marcha en el continente y la cartera de productos de nueva generación, como las terapias celulares y génicas, se ha duplicado en los últimos años. Estas cifras han sido posibles por el ecosistema regulatorio, que ha permitido que el sector farmacéutico innovador se desarrolle, con una importante inversión en I+D y, por ende, una gran contribución al crecimiento económico de la región.

EEUU y China se distancian de Europa en investigación de medicamentos

Sin embargo, Europa se enfrenta a una competencia cada vez mayor en la carrera por la excelencia en investigación biomédica, como refleja la situación que se está produciendo con la investigación en las terapias avanzadas conocidas como CAR-T. Según un reciente artículo publicado en la revista The Scientist, China participa en más ensayos clínicos de CAR-T que la suma total de la investigación en este ámbito en el resto del mundo. Europa apenas representa el 16% de los ensayos con CAR-T que se desarrollan en China y el 30% de los de Estados Unidos.

Ante el riesgo de que Europa pierda pie como región de referencia en investigación en medicamentos, Efpia ha realizado una serie de propuestas -bajo el nombre de Regulatory Road to Innovation– con el objetivo de conseguir que el sistema regulatorio europeo sea más ágil y competitivo sin tener que hacer cambios en la legislación actual. Las áreas clave son cuatro: fomentar el uso y creación de nuevos modelos de ensayos clínicos; acelerar la utilización de los sistemas basados en la medición de resultados en salud; fortalecer el diálogo entre autoridades reguladoras e industria farmacéutica en todos los procesos, y simplificar y homogeneizar la regulación de los llamados productos combinados (medicamentos que vienen acompañados de un dispositivo médico).

Soluciones para agilizar los ensayos clínicos

Sobre la primera de las propuestas, Efpia, y Farmaindustria dentro de ella, viene defendiendo que los nuevos diseños de los ensayos clínicos, adaptativos y más complejos, supondrán ganar eficiencia en la investigación. En el contexto de la pandemia por el nuevo coronavirus ha sido necesario adoptar modelos novedosos de ensayos para, por ejemplo, recopilar datos de pacientes en medio de la prohibición de viajes y desplazamientos a través de la monitorización remota o para que los participantes en ensayos de otras patologías pudieran continuar con sus tratamientos, gracias a programas de dispensación de medicamentos a domicilio.

A pesar de ello, se han utilizado ensayos innovadores sólo para una docena de productos, recuerdan desde Efpia. “Estamos listos para trabajar con la EMA, la Comisión Europea, las autoridades nacionales y los comités de ética para apoyar proyectos piloto que demuestren la validez de diseños novedosos y así poner a disposición de los pacientes nuevos tratamientos antes y de manera más eficiente. La norma europea ha servido bien a los pacientes para este fin durante décadas; ahora es el momento de hacer evolucionar el enfoque de la regulación para adaptarlo al futuro”, defiende Moll.

Asimismo, la medición de resultados en salud (Real World Data) debería ser un instrumento más utilizado en el entorno europeo, pues aporta la mejor evidencia para la toma de decisiones por parte de las autoridades sanitarias, ya que permiten conocer el impacto de los nuevos medicamentos en la vida real. El mejor ejemplo de su utilidad está en el campo de las enfermedades raras, donde, en muchas ocasiones, los ensayos clínicos tradicionales son imposibles de realizar por el bajo número de pacientes que se pueden reclutar.

Facilitar el acceso del paciente a la innovación

En cuanto a la necesidad de un mayor diálogo de agencias reguladoras y autoridades sanitarias con las compañías farmacéuticas, Efpia afirma que se ha demostrado fundamental sostener un mayor contacto a lo largo de todo el proceso evaluador para ganar tiempo en el acceso de los pacientes a los nuevos medicamentos.

Por último, uno de cada cuatro medicamentos aprobados en la UE incluye un dispositivo médico (por ejemplo, una pluma precargada o un dispositivo para la inhalación); sin embargo, y a diferencia de lo que ocurre con los fármacos comunes, la EMA no hace una evaluación centralizada de estos productos, sino que son las autoridades nacionales las responsables de evaluar esta combinación de productos. Esto supone una demora en el procedimiento de evaluación y un consiguiente retraso en el acceso para los pacientes. “La experiencia de la agencia reguladora americana FDA demuestra que un proceso de evaluación centralizado mejoraría el acceso”, sostienen desde Efpia.

Estas recomendaciones, que la Efpia está dispuesta a trabajar con la Comisión Europea de cara a la futura Estrategia Industrial Farmacéutica, suponen una evolución del marco normativo europeo que, sin modificarlo, permitiría mantener el ecosistema farmacéutico innovador en Europa que emplea a más de 2,5 millones de personas, invierte más de 35.000 millones de euros en I+D al año y produce por valor de 206.000 millones de euros anuales.